速递!舶望制药第二款siRNA药物在澳洲获批临床
【资料图】
转自:医药观澜
近日,舶望制药宣布,其自主研发的另一款siRNA新药1期临床试验申请获得澳大利亚药品监督管理局(TGA)的批准,即将在澳大利亚启动1期临床试验。值得一提的是,这是继舶望制药首款siRNA药物在澳洲获批临床后,不到两个月时间里又一款siRNA新药获批临床。
RNA干扰(RNAi)是一种通过双链RNA对基因进行沉默的方法。其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制他们的表达,被称为小干扰RNA(siRNA)。众所周知,很多疾病是因基因变异而起,RNAi这一突破性技术让科学家们看到了通过“基因沉默”治疗疾病的希望。2006年,发现RNA干扰现象的科学家已获得了诺贝尔生理学或医学奖。
作为近几年来崭露头角的新技术药物,siRNA药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势,且适应症领域广泛,涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、肿瘤等,已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。
舶望制药成立于2021年4月,由数位在siRNA药物开发领域经验丰富的海归科学家创立。该公司致力于开发新一代siRNA药物,为全球患者提供更好的治疗手段。据悉,舶望制药的团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验。
2021年4月,舶望制药宣布完成数千万元人民币天使轮融资,由杏泽资本独家领投。2022年3月,舶望制药再次宣布完成超4亿元A轮融资,由正心谷资本领投,CPE源峰、道远资本、三一创新投资、金沙江联合创投等多家机构共同投资。
根据舶望制药新闻稿,本次第二款siRNA药物获批临床,是该公司临床试验开发过程中的又一个非常重要的里程碑。目前舶望制药正在积极推进多条临床前研发管线,已有多条管线处于IND-enabling阶段,预计到2023年会有多个临床1期的管线获批临床试验申请。
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